
인더뉴스 문정태 기자ㅣGC녹십자(대표 허은철)는 지난 3~7일 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2025(이하 월드 심포지움)’에서 리소좀 축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disorder) 치료제 연구 성과를 발표했다고 10일 밝혔습니다.
월드 심포지움은 리소좀 질환 전문가들이 최신 연구 동향을 공유하고 치료법을 논의하는 국제 학술 행사입니다. 이번 행사에서 GC녹십자는 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis) 치료제 ‘GC2126A’와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’의 비임상 결과를 포스터 발표로 공개했습니다.
GM1 강글리오시드증은 체내 효소 부족으로 발생하는 신경퇴행성 질환으로, 신생아 10만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환입니다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야입니다.
GC녹십자에 따르면 ‘GC2126A’의 비임상 연구를 통해 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 효소 활성이 증가하는 결과를 확인했으며, 7일간 경구 투여 후 GM1-gangliosidosis 축적이 70% 이상 감소하는 효과를 입증했습니다.
또한 GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 연구도 발표했습니다. 이 질환은 유전자 결함으로 인해 체내 헤파란 황산염이 축적돼 심각한 뇌 손상을 초래하는 희귀질환으로, 대부분 환자가 15세 전후에 사망합니다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 치료제 개발이 절실한 상황입니다.
‘GC1130A’는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용한 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 일본 노벨파마와 공동 개발 중입니다. 이 치료제는 ‘뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection) 방식’으로 약물 전달 효과를 높이는 것이 특징이라는 설명입니다.
GC녹십자는 포스터 발표를 통해 ICV 방식이 척추강내 직접 투여(IT, intrathecal)보다 우수한 약물 전달 효과를 보였다는 비임상 결과를 공개했습니다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 노하우를 바탕으로 희귀질환 치료 영역을 지속적으로 확장해 새로운 치료 옵션을 제공하겠다”고 말했습니다.