인더뉴스 문정태 기자ㅣGC녹십자(대표 허은철)는 뇌실투여형(intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 국내 품목허가 신청서를 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 29일 밝혔습니다.
헌터증후군은 리소좀 축적 질환에 속하는 유전성 희귀질환으로, 전체 환자의 약 70%가 중추신경계 손상을 겪는 중증 환자군입니다. GC녹십자는 이 같은 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형 개발에 성공했습니다.
헌터라제ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식입니다. 기존 정맥주사제가 뇌혈관장벽을 투과하지 못하는 한계를 극복한 것이 특징입니다.
일본 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경 손상을 유발하는 ‘헤파란 황산(Heparan Sulfate)’을 크게 낮췄습니다. 이를 바탕으로 지난 2021년 일본 품목허가를 획득했으며, 5년 장기 추적에서도 헤파란 황산이 낮게 유지되고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 개선되는 효과를 확인했습니다.
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다”며 “헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다”고 말했습니다.
한편, 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았습니다. 이는 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정입니다. 현재 일본에서 판매 중이며 지난해 12월 러시아에서도 품목허가를 획득했습니다.
