검색창 열기 인더뉴스 부·울·경

Pharmacy 제약

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정

URL복사

Friday, September 05, 2025, 16:09:25

美 FDA·EU EMA 이어 국내 식약처 지정..5년 내 상용화 목표

 

인더뉴스 문정태 기자ㅣGC녹십자(대표 허은철)는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(과제명: GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔습니다. 이번 지정은 미국 FDA, 유럽 EMA에 이어 세 번째입니다.

 

국내 희귀의약품 지정은 유병 인구 2만명 이하 질환에 사용되는 의약품, 적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품이 대상입니다. 지정 시 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 혜택이 부여됩니다.

 

산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만 명당 1명꼴로 발병하는 유전성 희귀질환입니다. 보통 2~5세에 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나며, 점차 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 진행돼 생명에 위협을 줍니다.

 

현재 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 재활 치료를 통한 증상 완화만 이뤄지고 있습니다. 이에 환자들의 미충족 의료 수요가 큰 상황입니다.

 

GC녹십자는 이번 치료제를 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발 중입니다. ICV는 약물을 뇌실에 직접 투약해 뇌혈관장벽을 우회할 수 있어 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 회사는 기대하고 있습니다.

 

실제 2024년 발표된 비임상 결과에서 ICV 제형은 척추강 내 직접 투여 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과를 보였는데요. GC1130A는 현재 한국, 미국, 일본에서 임상 1상이 진행 중입니다. GC녹십자는 개발을 신속히 진행해 5년 내 상용화하는 것을 목표로 하고 있습니다.

 

허은철 GC녹십자 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했습니다.

English(中文·日本語) news is the result of applying Google Translate. <iN THE NEWS> is not responsible for the content of English(中文·日本語) news.

배너

문정태 기자 hopem1@inthenews.co.kr

배너

제일약품, 국산신약 37호 ‘자큐보정’, 출시 1주년 심포지엄 개최

제일약품, 국산신약 37호 ‘자큐보정’, 출시 1주년 심포지엄 개최

2025.10.22 14:44:51

인더뉴스 문정태 기자ㅣ제일약품(대표이사 성석제)은 지난 21일 서울 JW 메리어트호텔에서 위식도역류질환 치료제 ‘자큐보정(성분명 자스타프라잔)’ 출시 1주년을 기념하는 심포지엄을 개최했습니다. 이번 행사는 자큐보정이 출시된 이후 1년간 축적된 임상시험 결과와 실제 진료 현장의 치료 경험을 공유하기 위해 마련됐으며, 향후 인천과 부산 등 전국 주요 도시로 순차적으로 확대될 예정입니다. 서울 심포지엄에서는 서울아산병원 정훈용 교수가 좌장을 맡았고, 건국대학교병원 김정환 교수와 서울아산병원 김도훈 교수가 강연을 진행했습니다. 강연에서는 빠르고 지속적인 위산 억제 효과를 기반으로 한 P-CAB 계열 치료 전략의 임상적 근거와 자큐보정의 실제 적용 사례가 논의됐습니다. 김정환 건국대병원 교수는 “기존 PPI 치료에도 일부 환자에서는 위산 분비 관련 증상이 지속되는 경우가 있다”며 “이러한 한계를 극복하기 위해 P-CAB 계열 약물이 새로운 치료 전략의 중심으로 부상하고 있다”고 말했습니다. 이어 그는 “자스타프라잔은 미란성 식도염과 위궤양 환자 모두에서 우수한 치료 효과와 안전성을 입증해 기존 치료제 대비 임상적 유용성이 높다”고 덧붙였습니다. 김도훈 서울아산병원 교수는 “자큐보정은 실제 임상 현장에서 다수의 환자를 대상으로 효과와 안전성이 입증된 약물로, 기존 치료제에서 자큐보정으로 전환한 환자에서도 유의미한 증상 개선이 관찰됐다”며 “빠른 증상 개선이 필요한 환자, 주·야간 증상이 동반되는 환자 등 다양한 환자군에 폭넓게 적용할 수 있다”고 설명했습니다. 그는 또 “자큐보정은 현재 미란성 위식도역류질환과 위궤양 치료에 적응증을 보유하고 있으며, 향후 제형 다변화와 적응증 확장을 통해 더 폭넓은 환자층으로 확대될 계획”이라고 말했습니다. 제일약품 관계자는 “자큐보정은 자회사 온코닉테라퓨틱스가 개발한 대한민국 제37호 신약으로, P-CAB 계열의 혁신적인 치료제”라며 “출시 1년 만에 시장 내 확고한 입지를 구축했으며, 앞으로도 의료진과 환자 모두에게 신뢰받는 치료 솔루션으로 자리매김하겠다”고 말했습니다.




배너