인더뉴스 문정태 기자ㅣ한미약품이 세계 최초 주 1회 투여를 목표로 개발 중인 선천성 고인슐린증 치료제 ‘에페거글루카곤(HM15136)’의 글로벌 임상 2상 연구 내용을 유럽에서 공개합니다.
한미약품은 오는 8일부터 10일까지 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 에페거글루카곤의 임상 2상 연구 내용을 발표한다고 4일 밝혔습니다.
선천성 고인슐린증(CHI)은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당을 유발하는 희귀질환입니다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없습니다.
현재 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증과 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 알려져 있습니다. 이에 일부 환자는 허가 외 의약품을 사용하거나 췌장 절제 수술을 받는 등 치료 선택지가 제한적인 상황입니다.
한미약품은 이러한 기존 치료 방식의 한계를 극복하기 위해 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있습니다.
한미약품이 지난해 유럽소아내분비학회에서 발표한 연구에 따르면 에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 환자에서 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당과 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시키는 효과를 나타냈습니다.
에페거글루카곤은 지난 2월 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation·BTD)로 지정됐습니다. BTD는 중대한 질환에서 기존 치료제보다 상당한 임상적 개선 가능성을 보인 의약품의 개발과 허가를 신속하게 지원하는 제도입니다.
BTD 지정 치료제는 임상부터 허가까지 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받을 수 있으며 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성도 높아질 것이란 예상입니다.
에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 FDA와 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. FDA에서는 소아 희귀질환 치료제로도 지정됐으며 EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했습니다.
이문희 한미약품 임상팀장 상무는 “에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 시험 핵심투여기간을 완료했다”며 “이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정”이라고 말했습니다.
